Cercetătorii australieni au reușit să repare gena care provoacă deficitul de OTC direct în celulele hepatice, evitând diluarea efectului terapeutic la copii.

Tratamentul a normalizat nivelurile indicatoare ale funcției hepatice în modele experimentale, cu o expresie semnificativă a genei tratate.

Metoda promite durabilitate în tratamentul afecțiunilor genetice hepatice, depășind limitele terapiilor clasice.